دکتر Anne L. Peters

30دسامبر 2021 - اخیراً بیمارانم از من می‌پرسند که آیا درمان جدیدی برای افراد مبتلا به دیابت نوع 1 کشف شده است؟ زیرا این موضوع در اخبار اعلام شد و در صفحه اول روزنامه ی نیویورک تایمز منتشر گردید. بنابراین، آیا درست است؟ در یک کلام، من پاسخ می دهم: خیر. اما ما بخشی از راه را پیموده ایم و از 6 ماه پیش به یک درمان برای این بیماری بسیار نزدیکتر شده ایم.

من فکر می کنم، که برای درمان دیابت نوع 1، ما به دو چیز نیاز داریم: اول یک منبع آماده از سلول های جزایر تا بتوانیم به افراد بدون سلول، سلول های جزایر جدیدی بدهیم که بتوانند انسولین تولید کنند و دوم گریز از سیستم ایمنی بدن فرد یا بالا بردن تحمل سیستم ایمنی نسبت به این سلول‌های جزایر جدید، تا نیازی به سرکوب سیستم ایمنی نداشته باشیم.

اخیراً دو شرکتViaCyte وVertex ، توانسته‌اند نشان دهند که سلول‌های مشتق شده از سلول‌های بنیادی وقتی به انسان تزریق می‌شوند، می‌توانند به سلول‌های بتای کاربردی تبدیل شوند. اگرچه برای کار کردن این سلول ها هنوز هم به سرکوب سیستم ایمنی نیاز است، اما همچنان بخشی از مشکل را حل کرده اند. این به ما نشان می دهد که می توانیم ذخیره ای از سلول های بنیادی داشته باشیم که به سلول های جزایر تبدیل می شوند و می توانند به درمان دیابت نوع 1 کمک کنند.

برای روشن شدن کامل این موضوع، من به عنوان مشاور این دو شرکت، قصد دارم در مورد آنچه در حوزه ی عمومی از طریق بیانیه های مطبوعاتی از طرف این دو شرکت ارائه شده است، صحبت کنم.

بیایید در مورد Vertex صحبت کنیم، Vertex نتایج اولین بیمار خود را منتشر کرد که سلول های جزایر تمایز یافته ی مشتق شده از سلول های بنیادی را دریافت کرده بود. این یک کارآزمایی بالینی فاز 1 و 2 بود و این ترکیب VX880 نام دارد که توسط دکتر داگ ملتون در هاروارد ساخته شده است. اولین فردی که این درمان را دریافت کرد، مردی حدودا 50 ساله بود، او 40 سال پیش به دیابت نوع 1 مبتلا شده بود و دوره های مکرری از هیپوگلایسمی شدید سطح 3 را تجربه می کرد که تهدید کننده ی زندگی است.

نصف دوزVX880 ، به همراه داروی سرکوبگر سیستم ایمنی به او داده شد. در عرض 90 روز، این درمان برای او پاسخ داد. دوز انسولین او از 34 به 3 واحد کاهش یافت، و پاسخ پپتیدC او نشان ‌داد که سلول‌های بتای جدید انسولین تولید می‌کنند، نتایج آزمایش تحمل وعده‌های غذایی او به طور قابل توجهی بهبود یافت.A1c او از 8.6٪ به 7.2٪ کاهش یافت و او از اپیزودهای هیپوگلایسمی شدید رهایی یافت.

این درمان در اولین بیمار مؤثر بود. اکنون، بدیهی است که ما باید این درمان را بر روی بسیاری از بیماران دیگر انجام دهیم و این آزمایش ادامه دارد.Vertex دو مقاله در مورد درمان مشتق از سلول های بنیادی در دو مجله ی مختلفCell Stem Cell وCell Reports Medicine منتشر کرد.

مقاله Cell Reports Medicine در مورد 17 بیمار بود که در زیر پوست آنها دستگاه‌های PEC-Direct devices، کاشته شدند. در این کیسه های زیرجلدی، سلول های پانکراس مشتق از سلول های بنیادی قرار دارند و این سلول های پانکراس به سلول های جزایر فعال تبدیل می شوند. در این 17 نفر، شاهد تولید پپتیدC بودیم که اساساً نشان می دهد که آنها در حال ساخت انسولین هستند. محققان تولید پپتیدCرا در اوایل یعنی 6 ماه پس از کاشت این کیسه ها در زیر پوست برخی از بیماران خود مشاهده کردند.

این داده های اولیه نشان می دهد که سلول های اندودرم پانکراس را می توان به منبع تجدید پذیر سلول های جزایر پانکراس که تولید کننده انسولین هستند، تمایز داد.

مقاله دوم، که در Cell Stem Cell منتشر شد، گزارشی در مورد 15 بیمار بود که در بزرگترین سایت شرکت کننده در کارآزمایی، دانشگاه بریتیش کلمبیا و Vancouver Coastal Health  در کانادا تحت درمان قرار گرفتند. آنها در این دو مکان نشان دادند که 6 ماه پس از کاشت، سلول‌ها به سلول‌های جزایر تولیدکننده انسولین بالغ شدند. بطوریکه پس از خوردن یک وعده غذایی، شاهد افزایش سطح پپتیدC در خون شرکت کنندگان بودند و این نشان دهنده ی تولید انسولین عملکردی از این سلول های جزایر بود.

بیماران 13 درصد زمان بیشتری را در محدوده ی قند خون هدف سپری کردند و برخی توانستند مقدار انسولین تزریقی خود را کاهش دهند. با این حال برای بقای کیسه های ViaCyte، ​​سرکوب سیستم ایمنی همچنان مورد نیاز است.

باز هم، این بخشی از راه درمان دیابت نوع 1 است. مرحله بعدی ساخت سلول های بتایی است که برای عملکرد نیازی به سرکوب سیستم ایمنی نداشته باشند. شرکت های زیادی روی این موضوع کار می کنند. برای مثال شرکتCRISPR Therapeutics ، که با ViaCyte برای توسعه یک درمان جایگزین سلولی بتای جدید همکاری می کند.

کریسپر(CRISPR) یک پلتفرم ویرایش ژن است، بنابراین اساساً آنها در حال تلاش برای ایجاد یک درمان آلوژنیک ویرایش شده از سلول های بنیادی با قابلیت گریز از سیستم ایمنی برای درمان افراد مبتلا به دیابت نوع 1 هستند. اولین کارآزمایی بالینی با این مورد در کانادا انجام خواهد شد و باید به زودی آغاز شود.

آیا دیابت نوع 1 را درمان کرده ایم؟ نه، اما ما در این زمینه در حال پیشرفت هستیم و فکر می کنم بیش از هر زمان دیگری به آسان کردن زندگی افراد مبتلا به دیابت نوع 1 نزدیک تر شده ایم. توسعه ی این رویکردهای درمانی جدید فوق‌العاده هیجان‌انگیز است و من فکر می‌کنم در چند سال آینده راه‌های جدیدتر، خلاقانه تر و بهتری برای کمک به بیماران مبتلا به دیابت نوع 1 خواهیم یافت.

منبع:

https://www.medscape.com/viewarticle/965208